江南我国科学家发现基因剪新系统—新闻—科学网

时间:2024-06-07 20:58:08 已阅读:77次

中科院脑科学与智能技能卓着立异中央(中科院神经所)杨辉团队经由过程对于微生物年夜范围宏基因组数据举行计较阐发发明两类新的CRISPR/Cas13体系,经由过程一系列项目化改造开发了一套高效率以及高特同性的RNA编纂东西,该东西对于开发基在RNA编纂的基因医治手腕具备主要的促成作用。该研究结果5月3日于线揭晓在《天然 要领》。

CRISPR/Cas13是一类RNA介导的靶向RNA切割的体系,它被广泛地运用在RNA敲低、RNA单碱基编纂、和核酸检测范畴(好比新冠病毒检测)。比拟在传统的RNA滋扰技能,Cas13体系具备更高的敲低效率以及特同性;并且,比拟在Cas9介导的DNA编纂技能,Cas13不会对于基因组形成永世性转变,以至可以经由过程药物调控RNA编纂,使其具备可逆性,是以于疾病医治上具备比力怪异的上风。

以前发明的Cas13体系都是从可造就的微生物基因组数据中挖掘的,然而天然界中90%的微生物都是不成造就的。是以,咱们团队此次把方针聚焦于挖掘未获造就的天然微生物宏基因组数据。 杨辉告诉《中国科学报》,这项研究经由过程精妙的计较生物学算法以及试验设计,鉴定到了两个新的Cas13家族,并定名为Cas13X以及Cas13Y,此中,Cas13X.1卵白比经常使用的RfxCas13d卵白还要小快要200个氨基酸,为今朝最����APP小的Cas13卵白。经由过程对于年夜量内源基因位点举行RNA敲低试验,Cas13X.1揭示了与RfxCas13d一样的高活性以及高特同性。以后,杨辉团队于Cas13X.1的根蒂根基上开发了一种迷你型的RNA单碱基编纂东西,并显示极低的中靶活性。

这项事情证实Cas13X.1于RNA编纂方面具备很是年夜的运用潜力,无望于将来成为一种高效以及保险的RNA医治药物,为疾病 (尤为是稀有病) 基因医治提供了更多的选择。 终究了有咱们本身的基因编纂东西,专利再也不受制在人 。据相识,杨辉试验室今朝正于跨越10种稀有病、数种常见疾病上面测试Cas13X的医治效果,但愿Cas13X可以或许早日运用来临床上,造福患者。

相干论文信息:https://doi.org/10.1038/s41592-021-01124-4

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